2005年4月4日，FDA批准孤儿药曲沙他滨(Troxatyl注射液，Structural GenoxiX生产)用于急性髓性白血病(AML)的治疗。

　　一项有48例抵抗性或复发性AML患者参加的I/II期临床试验的初步临床数据显示，核苷类似物的耐受性良好，在18例接受5日持续静脉滴注最大耐受剂量60mg/m2治疗的患者中未出现3/4级毒性。曲沙他滨治疗的总缓解率为17%，缓解期在6个月以上；与先前的治疗相比显示出显著的改善，可使缓解率提高5%，并可使平均预期寿命延长1~2个月。

　　研究者认为，其良好的缓解率和缓解时间是源于持续静脉滴注，与快速注射(bolus infusion)相比它可使患者的可耐受剂量提高50%左右。在临床前试验中，持续静脉滴注可使癌细胞暴露显著提高。

　　今年晚些时候，生产厂家将开始在诙胃捶?第二次解救高危AML患者中进行II期临床试验。曲沙他滨的其他正在研究中的适应证有骨髓增生异常综合征和其它实体肿瘤。


(呂方编译)