FDA批准治疗家族性腺瘤性息肉病的新药
发布时间:2012-05-30
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2005年7月20日,FDA批准了口服丙戊酸的格林制剂(一种特殊的制药工艺)用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)――一种由于APC基因突变而引起的结直肠大量腺瘤,如果不处理,最终将发生结直肠癌。
这个药物是通过抑制在结肠癌中高表达的组蛋白脱乙酰酶(HDAC)同工酶来达到抗增殖作用。在正常细胞中,翻译后组蛋白的乙酰化导致染色质呈开放状态,其中的基因处于激活状态。通过对组蛋白进行脱乙酰化作用,组蛋白脱乙酰酶(HDAC)使染色质聚集成团,这种染色质结构的基因处于失活状态。组蛋白脱乙酰酶(HDAC)量的增多和大量活化能够抑制转录并导致组织细胞的恶变。
组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂是治疗FAP的一个新的方向,目前对于FAP的主要治疗方法是通过预防性全结肠或者次全结肠切除来预防肿瘤的发生。该药物于2004年在欧洲批准为罕用药物(orphan drug),关于这个药物的二期临床试验将在今年晚些时候开展。
(彭俊杰编译)