背景:这一随机Ⅲ期临床研究的目的是评价新诊断的急性早幼粒细胞白血病(APL)患者在第一次缓解后使用25天三氧化二砷(As2o3)治疗的有效性和毒性。
方法:所有的成人患者在接受维甲酸ATRA(45mg/m2/d)，柔红霉素(50mg/m2 IV 4d)和阿糖胞苷(200mg/m2CIV 7d)治疗达到缓解(完全缓解CR或接近完全缓解CRp)后，随机接受2个疗程的As2O3(0.15mg/kg/d 每周5天，共5周)作为首次巩固治疗，通过实验设计，除了2例儿童患者外，其他的儿童病人均设计进入不接受As2O3组。非As2O3组巩固治疗的方案为：2个疗程的ATRA(45mg/m2/d 7d)+柔红霉素(50mg/m2 3d，15岁以下2d)。然后，CR患者随机接受1年的ATRA维持治疗(隔周一次，口服7天)，联合或不联合口服6MP(每天)+甲氨喋呤(每周)。
结果:五个研究协作组共518例成人(15-79岁)和64例儿童(小于15岁)未治疗的APL患者进入研究．PML-RARα融合基因需要三个中心实验室的验证。有37例成人和7例儿童不符和研究标准而被排除在外。患者的一般情况和毒性反应发表在(ASH 2006；BLOOD 108.171a)。中位随访时间为29个月，全部成人患者的CR率为89%，且治疗组之间无差异。儿童的CR率为89%。有41例(8%)的患者在60天内死亡。主要的目标无事件生存率(EFS)，As2O3组3年EFS(中位时间未达到)为77%，而标准治疗组3年EFS为59%(中位时间为63个月，P=0.013)。在随访时间内总计84%的成人患者存活，As2O3组3年总生存率(OS)为86%，而标准治疗组为77%(P=0.029)。儿童组的EFS和OS与非As2O3成人组之间无显著差异。总计452例CR患者，只有71例在发生POST-CR(16%)。所以无病生存期没有被纳入研究的分析数据。
结论:诱导缓解后加用2个疗程的As2o3治疗，能够显著提高成人APL患者的EFS和OS。
(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)
