研究要点：
· 高危型郁积型多发性骨髓瘤患者约占40%，有更高的机率发展为活动性疾病。早期干预是关键
· 理想的早期干预方法应毒性较小，既往干预方法效果不理想
· 本研究不足以改变临床实践，还需要进一步的研究验证
对于郁积型多发性骨髓瘤患者，标准治疗是观察直至出现症状。但是，这种方法不能甄别可从早期干预中获益的高危患者。西班牙萨拉曼卡大学医院血液学San Miguel博士对这一领域进行了深入研究，他们发现，对高危郁积型骨髓瘤早期治疗可延缓疾病进展至活动性，并提高总生存率。相关论文发表于国际权威杂志NEJM 2013年8月在线版。
在该项随机、开放标签、三期试验中，研究者将119例高危郁积型骨髓瘤患者随机分配到治疗组或者观察组。治疗组患者接受诱导治疗（来那度胺的剂量为25mg/天，第1-21天，地塞米松的剂量为20mg/天，第1-4天和12-15天，4周为1周期，共9周期），继以维持治疗（来那度胺的剂量为10mg/天，第1-21天，28天为1周期，共2年）。试验主要终点为疾病进展至出现症状的时间。次要终点是应答率、总生存率和安全性。在经过中位值为40个月的随访后，研究发现治疗组患者中位进展时间较观察组显著增加。治疗组的三年生存率也较高。治疗组在诱导期之后有79%的患者、维持期间有90%是的患者达到了部分缓解或更好的缓解。毒性反应主要是2级或以下。
研究得出如下结论：对高危郁积型骨髓瘤早期治疗可延缓疾病进展至活动性，且提高总生存率。
（转载自丁香园）
